近几年来，通过持续而广泛的科普教育，公众对于肿瘤的相关认知大大提升，不再“谈癌色变”；此外，各种创新药物的加速获批，相关医保政策的持续推进，肿瘤患者的生存现状和疾病负担也得到了很大程度的改善。

提到肿瘤，大家第一印象往往是包含肺癌、肝癌、乳腺癌等在内的实体肿瘤，再者才是血液肿瘤，如淋巴瘤和白血病等。本周恰逢国家卫健委指导的第27个全国肿瘤防治宣传周，今天让我们关注更小众的淋巴瘤中的亚型——华氏巨球蛋白血症，让肿瘤防治和医保落地“一个都不能少”。

名气不大，起病轻微

“华氏巨球蛋白血症，又名原发性巨球蛋白血症，据统计，淋巴浆细胞性淋巴瘤中有90-95%是华氏巨球蛋白血症。”上海交通大学医学院附属瑞金医院赵维莅教授介绍，“这是一种罕见的以血液中呈现大量单克隆巨球蛋白（IgM）为特征的B淋巴细胞恶性病变，在中国的发病率约为每年0.35/10万人。患者会出现如贫血、疲劳和盗汗等相关症状，好发于60岁以上人群，且男性患病较女性更为常见。”

由于这种疾病起病较缓，症状不具有很明显的特异性，往往不会引起重视，易导致误诊或漏诊。根据统计数据，在所有淋巴瘤患者群体中，华氏巨球蛋白血症患者从发病到就诊以及从就诊到确诊的的平均时间都是最长的，分别为16个月和5个月。

规范治疗和药物可及性提升使生活“柳暗花明”

在过去，由于缺少有效的治疗方案，医生长期借鉴其他相似肿瘤的治疗方案来医治华氏巨球蛋白血症患者。近年来，随着医学进步，华氏巨球蛋白血症的治疗方案不断取得突破，已从传统的免疫化疗发展到靶向药物治疗时代，大部分患者的生存期已可延长至十年以上。

与其他许多血液肿瘤相似的是，华氏巨球蛋白血症虽然不能完全治愈，多数患者需要经历多线治疗，但是通过长期规范的治疗和疾病管理，可以达到客观缓解甚至完全缓解。由于严重不良反应或药物不耐受导致的停药或不规范治疗是影响华氏巨球蛋白血症深度缓解与患者预后的重要因素，选择药物时需兼顾疗效、安全性和耐受性。靶向药物BTK抑制剂应用在治疗不同基因型与治疗状态的华氏巨球蛋白血症患者中均可取得深度缓解。

对于华氏巨球蛋白血症患者来说，他们最关心是否“有药可医”以及能否“用得起药”。部分靶向药物BTK抑制剂已经获批用于治疗华氏巨球蛋白血症，且该适应症的治疗方案也于2020年被正式纳入国家医保目录，据悉药价降幅达85%。

赵维莅教授表示：“随着国家政策的升级与医保覆盖面的扩大，患者的经济负担得到缓解，药物可及性与可负担性的进一步提升，在经济负担显著降低的情况下，包括华氏巨球蛋白血症在内的血液肿瘤患者的依从性也会提高，规范治疗能够帮助他们获得更深的疾病缓解与更好的生活质量。”

专家简介

赵维莅教授

上海交通大学医学院附属瑞金医院

●上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长

●主任医师，教授，博士生导师

●教育部长江学者特聘教授

●国家杰出青年科学基金获得者

●科技部万人计划领军人才

●百千万人才工程国家级人选

●上海血液学研究所常务副所长

●上海交通大学医学院附属瑞金医院血液内科常务副主任

●中华医学会血液分会副主任委员，实验诊断学组副组长

●中国病理生理学会理事

●中国实验血液学会秘书长、常委

●中国临床肿瘤协会抗淋巴瘤联盟副主席