溶血性贫血是一种类很严重的疾病，主要是由于红细胞大量破坏造成。溶血性贫血患者有急性症状和长期并发症的风险，显著影响他们的生活质量和日常功能。近几年来，围绕着地中海贫血、镰刀形细胞贫血等严重遗传性疾病的相关研究是医药领域的大热门之一。严重的未满足需求不仅吸引到了聚焦罕见病的大药企，也聚集了一系列创新企业。

2021年4月，生物技术公司Agios Pharmaceuticals以20亿美元的总价将自己的肿瘤管线悉数剥离，将自己的重心完全落到遗传病管线，尤其是核心产品mitapivat上。mitapivat也没让Agios失望，2022年2月，美国FDA正式批准mitapivat上市（商品名：PYRUKYND），成为在美国获批的丙酮酸激酶缺乏症成人溶血性贫血的首个疾病修饰疗法。

战略性放弃公认的最大市场是个非常冒险的举动，但Agios用自己的选择证明了蛋糕并不总是大的好，坚持自己相信的事情更加重要。

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一家大胆优化管线配置的企业

在Agios，建立“连接”关系是Agios为遗传性疾病患者创造改变生活的疗法的核心。Agios 团队与患者、医疗保健专业人员、合作伙伴和同事均建立了牢固的联系，以发现、开发和提供针对基因定义疾病的疗法。

Agios的创始人团队与癌症相关领域“连接”在一起，他们都曾经致力于癌症研究，开创肿瘤学精准疗法的迫切渴望将几位优秀的创始人紧紧“连接”在一起，共同创立了Agios。

Agios的目标是通过在内部推进与核心治疗领域一致的计划，最大限度地发挥Agios的研究能力，以对患者提供帮助。这一系列计划的实施在所难免的需要与大量资金紧紧“连接”在一起，幸好Agios自身实力过硬，不仅次次融资都十分顺利，还在成立五年后在纳克达斯（纳斯达克股票代码：AGIO）上市，完成其首次公开募股。

近15年来，Agios一直致力于进一步推动细胞代谢科学的发展，在细胞代谢领域不断创新，为患者提供治疗方法。

在创始之初，Agios也像大多数公司一样，优先走入自己创始团队最熟悉的肿瘤领域。但是随着时间的推移，Agios认识到了自己在遗传病上可能有更好的机会。于是到2021年，在自己的核心产品mitapivat取得关键性进展后，Agios最终放弃了自己为之付出多年的肿瘤管线。

2021年4月1日 Agios宣布将其商业、临床和研究阶段的肿瘤学产品组合出售给制药公司施维雅（Servier Pharmaceuticals， LLC）。该交易包括 18 亿美元的前期现金和 2 亿美元的潜在未来里程碑付款，用于脑癌治疗药物 vorasidenib的研究，以及TIBSOVO（vorasidenib片剂）美国净销售额的5%特许权使用费。

该交易还涵盖 Agios 的临床候选药物，包括vorasidenib，一种突变 IDH1 和 IDH2 蛋白的双重抑制剂，目前正处于治疗 IDH 突变的低级别胶质瘤的第 3 阶段。除此之外，还有AG-270、AG-636和早期肿瘤学研究项目。

随着其肿瘤学产品的出售，Agios 将把精力集中在 mitapivat 等项目上，该项目正在用于地中海贫血和丙酮酸激酶 (PK) 缺乏症等非癌性血液疾病的治疗。

"随着上周FDA批准PYRUKYND用于治疗PK缺乏症成人溶血性贫血，我们已经为这一罕见的终身疾病提供了第一种治疗方法，并为Agios的未来奠定了基础——成为遗传定义疾病领域的领导者，"Agios首席执行官Jackie Fouse博士说，"在过去的一年里，我们取得了令人自豪的进步，此前我们做出了转型决定，剥离了我们的肿瘤学业务，加速和扩大了我们的遗传病产品组合。之后我们准备扩大对地中海贫血、镰状细胞病、骨髓增生异常综合征的研究和临床试验。”

从Agios的发展历程可以看出，正如Agios首席执行官杰基·福斯所说：“Agios的历史深深植根于细胞代谢。当我们共同创造Agios的未来时，我们正在建立我们的核心价值观和细胞代谢的开创性领导地位，以扩大和加速专注于遗传性疾病患者的工作。”

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专注遗传病后，Agios终于将第一款产品推入了市场

基于Agios在细胞代谢方面的核心能力，公司正在推进一组强大的遗传病管线。而且除了活跃的后期临床产品线外，Agios还在临床和临床前开发中拥有多种新颖的研究疗法。

通过多年对细胞代谢的专注研究，Agios对细胞代谢相关的生物学有了深刻而成熟的理解。Agios目前的重点是将这门科学应用于遗传性疾病的治疗，尤其是溶血性贫血疾病。他们的关注圈逐渐收缩，最后落到了一个核心关键点上——丙酮酸激酶。

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